27/12/2024
Терапия наследуемых моногенных заболеваний — серьезный вызов мировому здравоохранению, ведь далеко не все из них в принципе поддаются лечению. Особая их группа — лизосомные болезни накопления: хотя по отдельности они весьма редки, но в совокупности встречаются довольно часто, причем нередко бывают летальны. Причина этих патологий — снижение уровня одного или нескольких лизосомных ферментов, что приводит к накоплению в организме их субстратов, а это — к полиорганной недостаточности и зачастую к преждевременной смерти. Эти болезни сами по себе не проходят, но достаточно «хороши» для генной терапии: в теории тут достаточно лишь «починить» поломанный ген или же доставить его здоровую копию в нужные клетки и ткани, и — вуаля! — пациент излечится. На практике всё, конечно, не так просто...
Читайте на сайте: https://biomolecula.ru/articles/oblichaia-porok-stiazhatelstva-mozhno-li-pobedit-bolezni-nakopleniia-gennoi-terapiei
Автор: Юрий Тарасов