09/08/2024
La empresa OCUGEN ANUNCIA LA APROBACIÓN POR PARTE DE LA FDA DE UN PROGRAMA DE ACCESO AMPLIADO PARA PACIENTES CON RETINOSIS PIGMENTARIA
Ocugen una empresa de biotecnología enfocada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias y vacunas génicas y celulares, anunció el 5 de octubre de 2024 que recibió una notificación de la FDA para comenzar su programa de acceso ampliado (EAP) para el tratamiento de pacientes adultos, de 18 años o más, con retinosis pigmentaria (RP) con OCU400, un candidato a producto de terapia génica modificadora. Y ahora da un paso más, proporcionando esta terapia más allá de la fase 3.
“Cada hito clínico alcanzado por OCU400 nos acerca a brindar un posible tratamiento único de por vida a los pacientes que viven con RP”, afirmó el Dr. Shankar Musunuri, presidente, director ejecutivo y cofundador de Ocugen.
Con datos positivos del estudio de fase 1/2 y un ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT en curso, ahora planeamos trabajar con médicos, pacientes y la comunidad de RP para brindar acceso a OCU400 a pacientes elegibles a través de nuestro EAP.
El EAP fortalece nuestro compromiso de atender a los pacientes con RP: 300 000 en los EE. UU. y Europa y 1,6 millones en todo el mundo.
El EAP permite que los pacientes que tienen necesidades médicas no satisfechas con afecciones graves o potencialmente mortales accedan a tratamientos fuera de un ensayo clínico que aún no están aprobados por la FDA.
El EAP OCU400 está disponible para pacientes con RP temprana, intermedia o avanzada con al menos una preservación mínima de la retina que puedan beneficiarse del mecanismo de acción de OCU400 antes de la aprobación de la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA). Ocugen está dosificando activamente a pacientes en el ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT.
“Los pacientes con RP con mutaciones en múltiples genes actualmente no tienen opciones terapéuticas. Como cirujana de retina, me siento alentada por el potencial terapéutico de OCU400 para proporcionar beneficios a largo plazo”, dijo Lejla Vajzovic, MD, FASRS, directora del Programa de becas de cirugía vítreorretiniana de Duke, profesora adjunta de oftalmología con permanencia, cirugía y enfermedad vítreorretiniana en adultos y niños, Duke University Eye Center, y presidenta del Consejo Asesor Científico de Retina de Ocugen. “El programa de asistencia para pacientes con RP OCU400 brinda a los pacientes con RP acceso a esta novedosa terapia génica modificadora fuera del estudio de fase 3 en curso”.
“Nos complace poner OCU400 a disposición de los pacientes más allá de nuestro ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT a través de este EAP”, afirmó la Dra. Huma Qamar, directora médica de Ocugen. “Estamos entusiasmados por ampliar nuestra inscripción para incluir pacientes que representan una amplia gama de mutaciones genéticas de RP. Este programa refleja nuestro compromiso continuo de desarrollar una terapia segura y eficaz para los pacientes con RP que pueden no tener otras opciones de tratamiento”.
Ocugen anunció previamente que OCU400 recibió la designación de medicamento huérfano y de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) de la FDA y que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aceptó el ensayo con sede en EE. UU. para la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (MAA). Con la dosificación de los pacientes en el programa de ensayos clínicos de fase 3 en marcha, OCU400 sigue en camino de obtener la aprobación de BLA y MAA dirigidas en 2026.
Acerca de OCU400 EAP
OCU400 EAP es un protocolo exclusivo de EE. UU. para (1) pacientes adultos con RP elegibles, mayores de 18 años, con enfermedad temprana, intermedia a avanzada con al menos una preservación mínima de la retina, (2) pacientes que participaron en el estudio de Fase 1/2 de OCU400 y que califican para la dosificación en el ojo contralateral, (3) pacientes que no cumplieron con los criterios de inclusión en el ensayo de Fase 1/2 y el ensayo clínico de Fase 3 en curso liMeliGhT que podrían beneficiarse de OCU400, y (4) pacientes con RP que pueden beneficiarse del mecanismo de acción de OCU400 antes de la aprobación de BLA.
Información adicional sobre el EAP OCU400 estará disponible en www.clinicaltrials.gov .
Acerca de OCU400 Fase 3 (liMeliGhT) para RP
El ensayo clínico de Fase 3 liMeliGhT, con una duración de un año, tendrá un tamaño de muestra de 150 participantes. Un brazo incluirá 75 participantes con mutaciones del gen RHO , y el otro brazo incluirá 75 participantes que tienen mutaciones en otros genes. Dentro de cada brazo, los participantes serán asignados aleatoriamente 2:1 al grupo de tratamiento (2,5 x10 10 genomas del vector/ojo de OCU400) y al grupo de control sin tratamiento, respectivamente. Se están reclutando pacientes de ocho años de edad o más con RP en etapa temprana a tardía para participar en el estudio liMeliGhT.
Acerca de OCU400
OCU400 es el producto de terapia génica modificadora de la empresa basado en un gen del receptor de hormonas nucleares (NHR) llamado NR2E3 . Este gen regula diversas funciones fisiológicas dentro de la retina, como el desarrollo y mantenimiento de los fotorreceptores, el metabolismo, la fototransducción, la inflamación y la supervivencia celular. Las células de la retina en pacientes con RP tienen una red genética disfuncional y OCU400 restablece esta red para restablecer una homeostasis celular saludable, lo que tiene el potencial de mejorar la visión en pacientes con RP.
Acerca de la terapia génica modificadora
La terapia génica modificadora está diseñada para satisfacer necesidades
médicas no satisfechas relacionadas con enfermedades de la retina, incluidas las enfermedades retinianas, como la RP, la amaurosis congénita de Leber (LCA) y la enfermedad de Stargardt, así como enfermedades multifactoriales como la degeneración macular seca relacionada con la edad (dAMD). Nuestra plataforma de terapia génica modificadora se basa en el uso de NHR, reguladores genéticos maestros, que tienen el potencial de restaurar la homeostasis, los procesos biológicos básicos de la retina. A diferencia de las terapias de reemplazo de un solo gen, que solo se dirigen a una mutación genética, creemos que nuestra plataforma de terapia génica modificadora, a través de su uso de NHR, representa un enfoque novedoso que tiene el potencial de abordar múltiples enfermedades de la retina causadas por mutaciones en múltiples genes con un solo producto, y abordar enfermedades complejas que son potencialmente causadas por desequilibrios en múltiples redes genéticas.
Actualmente, Ocugen tiene tres programas de terapia génica modificadora en la clínica: OCU400, OCU410 y OCU410ST. Además del ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT OCU400, actualmente se encuentran en curso el ensayo clínico de fase 1/2 ArMaDa OCU410 para la atrofia geográfica (AG) secundaria a dAMD y el ensayo clínico de fase 1/2 GARDian OCU410ST para la enfermedad de Stargardt. La AG afecta aproximadamente a dos o tres millones de personas en los EE. UU. y la UE en conjunto, y la enfermedad de Stargardt afecta a casi 100 000 personas en los EE. UU. y la UE en conjunto.
Acerca de Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. es una empresa de biotecnología centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevas terapias génicas y celulares y vacunas que mejoran la salud y ofrecen esperanza a los pacientes de todo el mundo. Estamos generando un impacto en la vida de los pacientes a través de una innovación valiente, forjando nuevos caminos científicos que aprovechan nuestro capital intelectual y humano único. Nuestra innovadora plataforma de terapia génica modificadora tiene el potencial de tratar múltiples enfermedades de la retina con un solo producto, y estamos avanzando en la investigación de enfermedades infecciosas para apoyar la salud pública y las enfermedades ortopédicas para abordar necesidades médicas no satisfechas.
MALVERN, Pa., Aug. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ocugen, Inc. (“Ocugen” or the “Company”) (NASDAQ: OCGN), a biotechnology company focused on discovering, developing, and commercializing novel gene and cell therapies and vaccines, today announced that it has received notification from FDA to b...
